焦点速读：FDA PDUFA III最新进展和影响分析（一）

《处方药用户付费法案》（PDUFA）是美国最早实施的用户付费法案，始于1992年，它授权FDA向生产某些新药和生物制品的公司收取一定费用，用以加快药物审查和批准。这项付费法案，制定了优先审批策略和专家沟通交流制度，极大地减少了审评积压，很大程度上加速了FDA的审评审批时限，在加快药品审批过程中发挥了重要作用，也开创了FDA审评审批的新纪元，详见《FDA GDUFA III最新进展和影响分析》一文。

PDUFA必须每五年重新授权一次，PDUFA（处方药用户付费法案）于2022年9月30日重新授权（PDUFA- VII），其条款从2022年10月1日至2027年9月30日之间有效。

之前的PDUFA已经经历了1997年（PDUFAII）、2002年（PDUFAIII）、2007年（PDUFAIV）和2012年（PDUFAV）、2017年（PDURFAVI）的五次更新；如今，处方药用户付费法案已经走过了6个5年，进入PDUFA VII的历史阶段。

(相关资料图)

近30年来，FDA监管体系不断完善，FDA已经使用PDUFA资源大幅减少了评估新药所需的时间,评审效率逐年提高，从而实现了审评的加速、药品的快速上市而不影响安全性和有效性的法定标准，使民众能够更快地获得新药，生命健康受益，这些与用户付费法案的更新和进步息息相关。另外一方面，处方药用户付费法案在帮助增加FDA人才队伍，支撑信息化建设，加强与利益者相关的沟通，加速建立产品全周期监管体系方面也起到了积极的推动作用。可以毫不夸张地说，如果没有来自PDUFA费用的资金，FDA就不可能取得实质性进展，也不可能为美国公共卫生带来后续利益。

以下是PDUFA各阶段评审进展的演变：

PDUFA I：减少申请审查阶段(1993财年至1997财年)-在PDUFA I的前几年，FDA消除了在早些年由于FDA资源较少时形成的积压。随着PDUFA I下资源的增加，FDA能够承诺并实现评审绩效目标，逐步提高到90%的水平。

PDUFA II：促进药物开发过程(1998财年至2002财年)。根据PDUFA II，FDA缩短了一些审查绩效水平的承诺。此外，新的程序目标扩大了工作范围，以改善FDA和发起人在药物开发过程中的沟通。这些目标规定了安排会议和响应各种发起人提交文件的时间框架，例如特别方案评估和对临床会议的响应。

PDUFA III：细化流程-从药物开发到申请审查到上市后监测(2003财年至2007财年)-PDUFA III建立了几项新举措，以改善药物开发和申请审查期间的申请提交和FDA发起人之间的互动。此外，PDUFA III授权FDA将用户费用资金用于上市后风险管理的某些方面，包括2002年10月1日之后批准的产品的监督，在批准后长达三年。

PDUFA IV：加强药品安全(2008财年至2012财年)。PDUFA IV增加了用户费用，以提高药物安全性，并确立了目标，重点是确保FDA健全财政基础，加强上市前审查，并创建现代上市后安全体系。具体变化包括根据通货膨胀率和工作量调整用户费用，以确保FDA拥有及时审查新药所需的资源，扩大良好审查管理规范(Good Review Management Practices)的实施，并创建旨在帮助加快药物开发的额外举措，并允许FDA分配用户费用，以确保药品上市后环境下整个生命周期的药物安全性。

PDUFA V：药物审查过程的创新和现代化(2013财年至2017财年)。PDUFA V延续了PDUFA IV确立的严格性能目标，同时增加了一个新项目，以加强对新分子实体和生物制剂的审查，并提高电子提交系统的利用率。

PDUFA VI： PDUFA VI(2018财年至2022财年)建立在PDUFA V的成功基础上，并承诺FDA将采取多项举措，以确保新药审查计划的持续成功。这些活动包括但不限于监管科学和监管决策工具的增强，如以患者为中心的药物开发，增加效益-风险框架的使用，以及基于模型的药物开发和复杂的创新试验设计的试点项目。此外，PDUFA VI还帮助FDA扩大努力，使其长期能力和财务规划方法现代化。

在处方药用户付费法案（PDUFA）制定的早期，PDUFA的费用主要分为三个部分：申请费（Application Fee）、生产设施费（Establishment Fee）和产品费（Product Fee）。

随着处方药用户付费法案走过的6个5年，PDUFA费用结构也发生了不断的优化和调整，目前最新的处方药用户付费法案（PDUFA- VII）保留了需要临床数据的申请费和不需要临床数据的申请费，取消了补充费用，另外用项目费用取代了生产设施费和产品费，具体情况下文将逐一介绍。

说明：本文不构成任何价值判断和投资建议。

参考资料：

1-FDA官网信息。

作者简介：zhulikou431，高级工程师、PDA会员、ISPE会员、ECA会员、PQRI会员、资深无菌GMP专家，在无菌工艺开发和验证、药品研发和注册、CTD文件撰写和审核、法规审计、国际认证、国际注册、质量体系建设与维护领域，以及无菌检验、环境监控等领域皆具有较深造诣。近几年开始着力关注制药宏观领域趋势分析和制药企业并购项目的风险管理工作。