本周，审评审批方面，两大进展值得关注，一件事是，FDA受理首 款CRISPR基因编辑疗法上市申请，并授予其优先审评资格；另一件事是，恒瑞JAK1抑制剂艾玛昔替尼申报上市，有望成为首 个上市的国产新一代JAK1抑制剂。研发方面，迪哲医药ASCO口头报告JAK1抑制剂临床数据，单药ORR达44.3%。交易及投融资方面，博迪生物授出TLR7/8激动剂全球权益。
本周盘点包括审评审批、研发和交易及投融资3大板块，统计时间为6.5-6.9，包含21条信息。
(资料图)
审评审批
NMPA
上市
批准
1、6月5日，NMPA官网显示，强生旗下杨森乌司奴单抗注射液（ustekinumab、商品名：喜 达 诺、规格：45mg/0.5ml/支）新适应症获批，用于治疗对其他系统性治疗或光疗应答不足或无法耐受的6岁及以上儿童和青少年（体重60公斤至100公斤）中重度斑块状银屑病患者。此前，该药已获批用于治疗成人中度至重度斑块状银屑病。乌司奴单抗是一款全人源“双靶向”白细胞介素12（IL-12）和白细胞介素23（IL-23）抑制剂。
申请
2、6月9日，CDE官网显示，恒瑞医药及其子公司瑞石生物共同递交1类新药硫酸艾玛昔替尼片上市申请并获受理。艾玛昔替尼（SHR0302）是一款新一代JAK1抑制剂，属于2代JAK抑制剂。根据其在特应性皮炎人群中积极的Ⅱ期研究结果，该产品还曾被CDE纳入突破性治疗品种。
临床
批准
3、6月5日，CDE官网显示，翰森制药1类生物制品HS-20117注射液获批临床，拟用于治疗晚期实体瘤。HS-20117是一种EGFR/cMet双特异性抗体药物，翰森制药于2022年与普米斯生物达成超14亿元合作，获得该产品在大中华区（包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾）的开发和商业化独家权利。
4、6月8日，CDE官网显示，加科思药业1类新药JAB-26766片获批临床，将在中国开展Ⅰ/Ⅱa期临床试验，拟用于治疗晚期实体瘤。JAB-26766是PARP7抑制剂，属于口服小分子抑制剂，在多种小鼠肿瘤模型中具有显著的抗肿瘤活性。
申请
5、6月7日，CDE官网显示，默沙东1类生物制品注射用sotatercept递交临床试验申请并获受理。Sotatercept是Acceleron Pharma开发的一款潜在“first-in-class”ⅡA型激活素受体（ActRⅡA）融合蛋白，拟用于治疗肺动脉高压（PAH）。2021年9月，默沙东完成了对Acceleron Pharma的收购。
优先审评
6、6月5日，CDE官网显示，诺华1类新药盐酸伊普可泮胶囊拟纳入优先审评，拟用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。该药是诺华在研的一款潜在“first-in-class”口服补体途径因子B的抑制剂iptacopan（LNP023），此前曾被CDE纳入突破性治疗品种，拟用于治疗PNH。
7、6月8日，CDE官网显示，百济神州1类新药泽布替尼胶囊拟纳入优先审评，拟用于治疗联合奥妥珠单抗（新一代抗CD20单抗）用于既往接受过至少二线系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者。泽布替尼是一款布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂。
8、6月8日，CDE官网显示，瓴路药业引进新药注射用loncastuximab tesirine拟纳入优先审评，拟用于治疗二线或多线系统治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成年患者。Loncastuximab tesirine是一种靶向CD19的ADC，这是首 款获得美国FDA批准的靶向CD19的抗体偶联药物（ADC）。
FDA
上市
批准
9、6月8日，FDA官网显示，Novaliq新药0.1%环孢菌素A制剂（SHR8058、商品名：CyclASol）获批上市，用于治疗干眼病。2019年11月，恒瑞与Novaliq达成协议，获得该药在中国开发、生产和市场销售的独家权利。2023年2月，恒瑞医药已向NMPA申报SHR8058上市。
申请
10、6月7日，FDA官网显示，兆科眼科合作伙伴Vyluma公司递交0.01%低浓度阿托品NVK002新药上市申请（NDA）并获受理，用于治疗儿童近视。PDUFA日期为2024年1月31日。NVK002是一款具有专利配方、试验性、不含防腐剂、每晚使用的滴眼液，适用于3至17岁的患者。
11、6月8日，FDA官网显示，Vertex和CRISPR递交exagamglogene autotemcel（exa-cel）生物制品许可申请（BLA）并获受理，用于治疗严重镰刀型细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT），同时授予治疗SCD的优先审评资格。这也是FDA受理的首 个CRISPR基因编辑疗法上市申请，针对SCD和TDT的PDUFA日期分别为2023年12月8日和2024年3月30日。
临床
申请
12、6月8日，FDA官网显示，泽璟制药注射用ZGGS15双特异性抗体获批临床，用于治疗晚期实体瘤。ZGGS15是一款人源化抗淋巴细胞激活基因-3（LAG-3）和T细胞免疫受体（TIGIT）的双特异性抗体，其治疗晚期实体瘤的临床试验已于2023年4月获NMPA批准。
研发
临床数据
13、6月5日，恒瑞医药公布了卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼（“双艾”组合）治疗既往至少接受过一种全身治疗失败的晚期或复发性子宫内膜癌患者的Ⅱ期CAP 04研究结果。数据显示：“双艾”组合在该人群中确认的客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）分别为44.4%、91.7%，中位无进展生存期（PFS）为6.4个月，中位总生存期（OS）达到21.0个月。
14、6月5日，星汉德生物公布了乙肝抗原特异性T细胞受体（TCR）T细胞疗法（研发代号：SCG101）研究结果。结果显示，一名患有HBV相关肝细胞癌患者接受单剂SCG101输注后，第28天肿瘤靶病灶相比基线缩小66%，达到部分缓解（PR），并在第4个月进一步缩小74.5%；另一处病灶完全消失。
15、6月5日，维眸生物公布了双靶点药物VVN539滴眼液针对开角型青光眼或高眼压患者的美国Ⅱ期研究结果。数据显示，VVN539滴眼液达到主要研究终点，表现出具有统计学和临床意义的降眼压效果，并且在开角型青光眼或高眼压受试者中具有良好的安全性和耐受性。
16、6月5日，传奇生物公布了Ⅲ期CARTITUDE-4研究数据。结果显示，在中位随访16个月时，与标准治疗方案（SOC）相比，西达基奥仑赛（cilta-cel、商品名：Carvykti）降低既往接受过1-3线治疗且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者74%的疾病进展或死亡风险。西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。
17、6月6日，晨泰医药公布了Ⅲ期EVEREST研究数据。结果显示，在伴有CNS转移的EGFR敏感突变NSCLC患者中，与第一代EGFR-TKI相比，佐利替尼一线治疗表现出较好的全身和颅内抗肿瘤疗效。佐利替尼是一种有效的、口服的、可逆的新一代表皮生长因子受体激活突变（L858R和Exon 19Del）EGFR-TKI，具有完全穿透血脑屏障的能力。
18、6月6日，迪哲医药公布了戈利昔替尼针对复发/难治外周T细胞淋巴瘤的全球关键研究数据。结果显示，接受戈利昔替尼治疗的患者客观缓解率（ORR）达44.3%，其中23.9%达到完全缓解（CR）。戈利昔替尼是一款高选择性JAK1抑制剂。
19、6月7日，君实生物公布了Ⅲ期CHOICE-01研究数据。结果显示，与单独化疗相比，PD-1单抗特瑞普利单抗联合化疗一线治疗无EGFR/ALK突变的晚期非小细胞肺癌患者可显著改善PFS和OS；无论PD-L1表达阳性或阴性、肿瘤突变负荷（TMB）水平高或低，联合治疗均能带来OS获益。其中，非鳞状NSCLC患者接受特瑞普利单抗联合化疗治疗可获得更显著的OS获益。
交易及投融资
20、6月6日，博迪生物宣布与Eikon Therapeutics签署独家授权许可协议，授权Eikon在全球范围内开发并商业化博迪生物的新型免疫调节剂Toll样受体7和8（TLR7/8）激动剂。Toll样受体（TLRs）是一类先天免疫传感器，可以识别保守的微生物结构，TLR的激活可以启动先天性和适应性免疫反应。
21、6月6日，药明生基宣布与茂行生物美国公司T-MAXIMUM 达成战略合作协议，药明生基将为茂行生物的MT-027通用型CAR-T细胞产品在美国提供一体化测试、工艺开发、申报批生产及IND申报等全流程服务。MT-027产品是茂行生物自主研发的一款靶向B7-H3的同种异体通用型CAR-T细胞治疗产品，适应症为复发性高级别脑胶质瘤。
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