每日短讯：双重BTD认证助力攻克TGCT！和誉医药能否夺下国内首 个？

3月16日，和誉医药发布公告，宣布其附属公司上海和誉生物医药科技有限公司的创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK021）被美国食品药品监督管理局批准进入一项III期临床研究。

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多款“第一个”傍身，双重BTD加持

ABSK021是一款由上海和誉生物自主研发的生物可利用的、有效的、选择性的集落刺激因子1受体（CSF-1R）拮抗剂。根据药智数据，ABSK021在2021年时首次在美国获批临床，适应症为晚期实体瘤；2020年时，ABSK021获CDE批准开展临床试验，适应症为实体瘤。

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此后，ABSK021很快于2022年10月获CDE批准开展三期临床研究；今日（3月16日），和誉医药宣布ABSK021已获FDA批准进入三期临床研究。并且，两项三期临床研究都为针对腱鞘巨细胞瘤患者的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的研究。

除此之外，药智数据显示，目前ABSK021还有多项在研适应症，包括三阴性乳腺癌、实体瘤、晚期实体瘤和肉瘤等。

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由此，ABSK021成为了和誉医药管线中第一个同时获得中美两国国际多中心临床III期试验许可的小分子抑制剂，它是中国第 一个自主研发并进入全球三期临床的高选择性CSF-1R抑制剂，也是全球第 一个获得美国FDA突破性疗法认定的新一代CSF-1R候选药物。并且ABSK021不止拥有FDA的突破性疗法，还有CDE的突破性治疗药物认证，适应症为治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤患者。

直斩TGCT？ABSK021能否“大杀四方”

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的局部浸润性软组织肿瘤，可分为弥漫性TGCT和局限型TGCT。根据相关文献报道，超过50%的弥漫性TGCT患者在手术切除后仍会复发，目前国内尚无针对无法手术的腱鞘巨细胞瘤患者的治疗药物上市。

药智数据显示，已上市的CSF-1R靶向药物中，首 个获批腱鞘巨细胞瘤的盐酸培 达替尼还有多个其他在研适应症，包括色素沉着绒毛结节性滑膜炎、前列腺炎和急性髓系白血病等；而和黄医药“替尼三将”之一，索凡替尼未有开展腱鞘巨细胞瘤试验迹象。

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盐酸培 达替尼是全球上市的首 款CSF-1R 抑制剂。不过，就安全性而言，其药品标签上带有的黑框警告该药有致命性肝损伤的风险；而根据和誉医药发布的ABSK021治疗晚期腱鞘巨细胞瘤的Ib期数据，其安全性良好，无明显肝毒 性。就治疗晚期腱鞘巨细胞瘤的效果而言，盐酸培西达替尼III期临床试验的ORR为38%，而ABSK021的Ib期ORR为68%，且有1例完全缓解。

总而言之，ABSK021各方面的表现更加优秀，并且很有可能成为国内首 个上市的治疗无法手术的腱鞘巨细胞瘤患者的药物。

小 结

中美双重的突破性认证将会使ABSK021的上市进程加速，虽然TGCT是一类较为罕见的肿瘤，但是ABSK021还在持续开发其他的适应症，并且试验表明其安全性也较好。由此看来，ABSK021有着不小的潜力，将来很有可能占据一定的市场。