国内siRNA新药完成首例受试者给药 施能康达成关键里程碑-观焦点

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2023年4月27日，施能康公司（Synerk）宣布旗下在研的首 款小干扰RNA （siRNA）产品Ⅰ期临床试验已顺利完成首例受试者入组给药。根据公开数据，这是国内首 款进入受试者临床给药治疗阶段的针对某特定靶点的siRNA候选药物，施能康公司具有完整的自主知识产权。

该款siRNA候选药基于施能康已申请专利的GalNAc肝靶向递送平台技术开发而来，能够安全、高效地将siRNA递送到肝细胞中，利用RNA干扰的自然过程，直接在mRNA层面干预肝 脏靶点蛋白合成，从而达到治疗目的。相较于早先开发的siRNA药物，该款siRNA候选药在保持了优异活性和良好安全性的同时，在体内也更加稳定。

本项Ⅰ期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究旨在评估受试者注射该药物的安全性和耐受性，同时也对药代动力学和初步药效进行探索。施能康CEO兰涛博士表示，目前以siRNA药物为代表的新型核酸疗法具备巨大的市场空间，行业参与者众多，但大部分仍然集中在临床前阶段。"本次研究顺利实现首次受试者安全给药，代表着这款siRNA新药已率先进入人体实验阶段，是施能康在探索siRNA治疗道路上的一个重要里程碑。"

这一里程碑事件的完成得益于施能康团队在核酸治疗领域数十年的技术积累和卓越的执行能力。"目前来说，施能康团队可能是国内唯一拥有完整siRNA成药上市经验的团队，在siRNA设计、合成和筛选、CMC、临床前研究和临床试验等方面都具有第一手经验。我们将把这款siRNA产品作为一个突破口，为后续开发其他疾病靶点的创新疗法奠定基础。"施能康CEO兰涛博士表示，"施能康在研的多个siRNA靶向药物，覆盖了心血管/代谢疾病、肝病、传染性疾病、补体、凝血相关疾病和CNS疾病。公司具备特有的靶向肝 脏和肝外器官的创新性递送技术平台，目前我们正在积极推进多个临床前研发项目，预计未来会有更多突破性小核酸药物进入临床阶段。"

施能康联合创始人、科研负责人蒋伟文博士表示，"基于数十年核酸制药经验和大量体内体外实验筛选，施能康团队精心设计了这款siRNA候选药，并已在全球范围内申请了专利。在动物模型实验中，这款候选药的药效包括生物标志物的变化指标和持续时间都达到了国际先进水平。在临床前试验中，也体现了相较其它已上市siRNA药物类似或更好的安全性。"

"与小分子和抗体类药物相比，siRNA药物的药效持续时间更长，给药频率更低，可以显著提高患者的服药依从性。"施能康临床研发负责人邢刚博士表示，"本项Ⅰ期临床试验，将为我们提供充足的安全性、耐受性及PK/PD数据，用以支持未来的中晚期临床试验。我们将以最快的速度推进临床试验，争取早日为病人提供新的治疗手段。"

关于施能康

施能康是一家专注于开发RNA靶向疗法的生物制药公司，由具有RNA疗法领域丰富经验的行业专家创立，在美国波士顿、中国苏州和北京设有办公室。施能康旨在打造世界一流的RNA靶向治疗公司，治疗通过常规疗法难以治愈的疾病。