云顶新耀合作伙伴 Calliditas Therapeutics 宣布于《柳叶刀》发表NefIgArd 3 期研究的完整结果

2023年8月18日，云顶新耀（HKEX 1952.HK）合作伙伴Calliditas Therapeutics AB宣布在全球顶级医学期刊《柳叶刀》上发表用以评估耐赋康® 治疗成人原发性IgA肾病 (IgAN) 的NefIgArd 3 期研究的完整数据。该3 期研究达到了主要终点，即在估算肾小球滤过率（eGFR）上，耐赋康®表现出比对照组更显著的肾 脏保护作用。

云顶新耀首席执行官罗永庆表示："在顶级医学期刊《柳叶刀》上发表耐赋康®的三期临床试验数据凸显了这一针对疾病源头的首 创疗法的科学性及重要性。确证的长期 eGFR 获益反映了耐赋康®通过针对疾病源头的作用机制，提供了特异性的改变疾病进展的治疗方案，从而达到延缓肾功能下降的治疗作用。中国参与了NefIgArd 3期研究，云顶新耀计划将在未来的学术会议上发布耐赋康®在中国亚组人群的临床疗效和安全性。我们期待今年下半年获得中国药监局的新药上市申请批准，将耐赋康® 带给中国IgA 肾病患者，以满足迫切的临床需求。"

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该发表文章的第一作者、美国内科医师协会会员、斯坦福医疗中心的Richard Lafayette 医学博士表示："两年总斜率的支持性分析结果不仅具有统计学显著性，而且具有临床意义，显示出持久的治疗获益。并且在全体研究人群中都观察到了eGFR的获益，各种不同基线水平的尿蛋白肌酐比(UPCR)人群均有获益。蛋白尿的持续下降和对肾功能的保护作用支持耐赋康具有改变疾病进展的作用。这些非常积极完整的研究结果为患者带来了新的希望，并凸显了耐赋康能为IgA肾病患者生活带来非凡有意义改变的潜力。"

《柳叶刀》上发表的数据分析显示，在两年研究期间（在接受优化肾素-血管紧张素系统 (RAS) 抑制剂治疗的基础上，加用耐赋康®或安慰剂治疗9个月，之后停药随访15个月），与安慰剂相比，耐赋康®在估算肾小球滤过率上显示出具有统计学显著性和有临床意义的获益。两年研究期结束时，耐赋康® 治疗组eGFR自基线下降6.11 ml/min/1.73m2，而安慰剂组自基线下降12.00 ml/min/1.73m2，对应于两年 eGFR 总斜率的组间差异为每年2.95 mL/min/1.73m2 (p<0·0001)。

耐赋康® 治疗组观察到持久的 UPCR（尿蛋白与肌酐比）下降作用，在治疗期结束后的 15 个月的停药随访期间依然保持持久的治疗效果。在15个月的停药随访期，耐赋康® 治疗组的UPCR下降幅度在 30% 以上，其间在第12 个月时（停药后第3个月）观察到 UPCR 下降 50% 以上。

耐赋康® 总体耐受性良好，大多数治疗引起的不良事件 (TEAE) 为轻度或中度， <10% 的患者由于TEAE 导致停用研究药物。平均体重和血压的客观测量无临床相关的变化。

耐赋康®已相继在美国和欧盟获批上市，中国国家药品监督管理局（NMPA）已于2022年11月受理云顶新耀就耐赋康®用于治疗IgA肾病提交的新药上市许可申请（NDA），并已纳入突破性治疗品种并授予优先审评资格。

关于耐赋康®（Nefecon®）

耐赋康® (Nefecon®)是口服靶向布地奈德迟释胶囊，作为全球唯一对因治疗IgA肾病的治疗药物，是靶向肠道的黏膜免疫调节剂，能减少50%肾功能下降，将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓了10年以上。布地奈德是一种具有强糖皮质激素活性和弱盐皮质激素活性的糖皮质激素，首过代谢程度达90%，具有良好的安全性。耐赋康®专为IgA肾病患者研制，迟释胶囊含布地奈德4mg，通过特殊的制作工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用。2019 年 6 月，云顶新耀与 Calliditas 签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化耐赋康®的权利。该协议于 2022 年 3 月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。

关于云顶新耀

云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗开发、制造及商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球制药企业从事过高质量临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款有潜力成为全球同类首 创或者同类最 佳的药物组合，其中大部分已经处于临床试验后期阶段。公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。