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大涨233%!天价药物刷新成绩单,CGT疗法爆发在即?

2023-08-16 11:20:27 来源:药智网

近日,CGT疗法佼佼者蓝鸟生物发布2023年中报,上半年公司营收927.1万美元,同比增长167.6%;其中产品收入同比增长233%,达到913万美元。


【资料图】

CGT疗法产品的大卖,又再一次把蓝鸟生物拉到聚光灯之下

大涨233%,

“天价药物”刷新成绩单

细胞和基因治疗产品(Cellular and gene therapy),简称CGT产品,包括DNA、RNA、寡核苷酸、病毒、细菌和自体或异体细胞等多种形态产品,是一种全新类型的药物,其充满想象力、可能性和治疗性的生物医学应用潜能已初现端倪。

作为一种前所未有的治疗模式,CGT可以从本质上治愈或缓解多种疾病,甚至实现短期治疗终身收益的疗效,可以说,是医药领域治疗范式的颠覆性转变。

蓝鸟生物公司(bluebird bio,Inc.)创立于1992年4月,于2013年6月在美国纳斯达克证券交易所上市,是一家临床阶段的生物技术公司,专注于开发针对严重遗传疾病和癌症的转化基因疗法,公司核心技术是慢病毒基因治疗。

2019年,蓝鸟生物的第一个产品ZYNTEGLO获得了欧盟有条件的营销授权™(编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34+细胞)。

2022年8月和9月,蓝鸟生物的两款基因疗法ZYNTEGLO和SKYSONA分别被FDA批准上市,并以280万和300万美元一针刷新“史上最贵药物“纪录。

今年的中报,蓝鸟生物的产品销售收入大涨233%,备受争议的“天价药物”刷新了亮丽的成绩单。

图1 蓝鸟生物2023年中报

图片来源:蓝鸟生物官网

据蓝鸟生物官网显示,公司还有第三款基因疗法lovotibeglogene autotemcel(lovo-cel)处于在研阶段,用于治疗12岁及以上有血管阻塞性危象(VOEs)的镰状细胞病(SCD),今年4月向美国FDA递交了生物制品许可申请(BLA)。如果获得批准,有望在2024年初实现商业化上市。

lovo-cel的售价可能将高达226万美元,蓝鸟生物预计美国将有超过2万名SCD患者适用,据此测算,美国的市场空间将达到450亿美元。

中报发布后,蓝鸟生物的股价应声上涨6%。

图2 蓝鸟生物股价

图片来源:百度股市

十倍市场空间,

CGT行业现状及疗法大盘点

据Frost&Sullivan测算,全球的CGT市场规模从2016年的0.5亿美元迅速提高到2020年的20.8亿美元,年均增长率达到154%,预计将于2025年突破300亿美元大关。

图3 全球的CGT市场规模

数据来源:Frost&Sullivan

在我国,随着基因治疗近年来临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续预期获批上市、相关利好产业政策的支持,市场规模也从2016年的0.15亿元快速上升至2021年的2.7亿元左右,据Frost&Sullivan预计,2025年中国CGT市场规模将达到178.85亿元人民币。

图4 中国的CGT市场规模

数据来源:Frost&Sullivan

CGT产业有望发展成为未来十年的黄金赛道,至少有10倍的市场空间。

CGT大体上包括细胞治疗和基因治疗疗法。其中,细胞治疗包含免疫细胞、干细胞等,而基因治疗包括病毒载体类和非病毒载体类。

目前,全球共有12款免疫细胞产品上市,涉及CAR-T、CIK和DC三类细胞,其中8款为CAR-T细胞,3款为DC细胞,1款为T细胞。

最 具代表性的是CAR-T细胞疗法,已上市药物的靶点包括CD19和BCMA,另外还有CD38、CD133、Siglec-6、MSLN等新兴靶点也备受关注。

表1 全球代表性CAR-T疗法上市盘点

数据来源:药智数据

对于干细胞治疗产品,目前全球有近20个干细胞治疗产品获批上市,以间充质干细胞为主,涉及的适应证包括膝关节软骨损伤修复、心肌梗死、骨或瘢痕修复、GVHD、阿尔茨海默病等。

目前干细胞疗法,韩国和欧洲各有5款批准上市,美国、日本、澳大利亚各有2款,印度、加拿大和新西兰各批准1款,中国尚未有干细胞产品被批准上市。

表2 已上市干细胞产品盘点

数据来源:药智数据

对于基因治疗产品而言,目前全球范围内有近20种核苷酸类、腺病毒或腺相关病毒载体类和溶瘤病毒获批上市。

其中核苷酸类基因疗法涉及疾病领域主要包括基因遗传性眼部疾病、代谢障碍以及神经退行性病变等。

表3 全球已获批上市的基因治疗产品(代表性)

数据来源:药智数据

未来发展展望

尽管CGT存在不确定性和风险性,但是其产品无疑是极 具潜力的赛道。

蓝鸟生物为我们展现了一番如何刷新“天价药物”的操作并成功实现商业化,预计诞生下一个百亿美元级的“重磅炸 弹”指日可待。

与此同时,我国陆续出台多个指导原则,极有力地促进使得CGT治疗领域的发展进入快车道。

目前,中国正在开展的CGT临床试验约100项,涉及大小公司约80家,极有可能是实现弯道超车的一个突破口。

未来,CGT潜在的突破口或有这些:

1、从定制化到通用化,通用型CAR-T可采用健康供体的T细胞,可进行大规模生产。可使成本降低为现在的约1/10,是目前细胞疗法最有希望突破的方向。

2、从血液瘤到实体瘤,若细胞疗法能拓展到实体瘤领域,潜在的受益人群将大幅增加。根据WHO的统计,每年新发血液瘤患者仅占癌症总新发患者的6%-7%,绝大部分患者罹患实体瘤。实体瘤的想象空间将被数十倍扩大。

3、从罕见病到常见病,目前基因疗法以治疗罕见病为主,每个适应症能治疗的患者十分有限,逐步去根治常见病,将是美好的期待。

除以上突破外,CGT的发展,将带动外包企业的发展。CGT疗法生产成本较高,且工艺流程复杂,对CDMO企业依赖度高。根据Catalent预计,CGT行业的外包率有望达到67%,远高于小分子及大分子行业的一般水平。预计在2025年全球CGT CDMO市场将达到78.6亿美元。以相关文献、ASGCT和ARM报告中的数据为基础进行测算,预计2025年行业龙头收入将达到15亿-19亿美元,市值有望突破百亿美元。

CGT的未来已来,让我们拭目以待,谁能将天价药变成平民药,谁就可能成为下一个基业长青的巨无霸。

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