大涨233%！天价药物刷新成绩单，CGT疗法爆发在即？

近日，CGT疗法佼佼者蓝鸟生物发布2023年中报，上半年公司营收927.1万美元，同比增长167.6%；其中产品收入同比增长233%，达到913万美元。

【资料图】

CGT疗法产品的大卖，又再一次把蓝鸟生物拉到聚光灯之下

大涨233%，

“天价药物”刷新成绩单

细胞和基因治疗产品（Cellular and gene therapy），简称CGT产品，包括DNA、RNA、寡核苷酸、病毒、细菌和自体或异体细胞等多种形态产品，是一种全新类型的药物，其充满想象力、可能性和治疗性的生物医学应用潜能已初现端倪。

作为一种前所未有的治疗模式，CGT可以从本质上治愈或缓解多种疾病，甚至实现短期治疗终身收益的疗效，可以说，是医药领域治疗范式的颠覆性转变。

蓝鸟生物公司（bluebird bio,Inc.）创立于1992年4月，于2013年6月在美国纳斯达克证券交易所上市，是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对严重遗传疾病和癌症的转化基因疗法，公司核心技术是慢病毒基因治疗。

2019年，蓝鸟生物的第一个产品ZYNTEGLO获得了欧盟有条件的营销授权™（编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34+细胞）。

2022年8月和9月，蓝鸟生物的两款基因疗法ZYNTEGLO和SKYSONA分别被FDA批准上市，并以280万和300万美元一针刷新“史上最贵药物“纪录。

今年的中报，蓝鸟生物的产品销售收入大涨233%，备受争议的“天价药物”刷新了亮丽的成绩单。

图1 蓝鸟生物2023年中报

图片来源：蓝鸟生物官网

据蓝鸟生物官网显示，公司还有第三款基因疗法lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）处于在研阶段，用于治疗12岁及以上有血管阻塞性危象（VOEs）的镰状细胞病（SCD），今年4月向美国FDA递交了生物制品许可申请（BLA）。如果获得批准，有望在2024年初实现商业化上市。

lovo-cel的售价可能将高达226万美元，蓝鸟生物预计美国将有超过2万名SCD患者适用，据此测算，美国的市场空间将达到450亿美元。

中报发布后，蓝鸟生物的股价应声上涨6%。

图2 蓝鸟生物股价

图片来源：百度股市

十倍市场空间，

CGT行业现状及疗法大盘点

据Frost&Sullivan测算，全球的CGT市场规模从2016年的0.5亿美元迅速提高到2020年的20.8亿美元，年均增长率达到154%，预计将于2025年突破300亿美元大关。

图3 全球的CGT市场规模

数据来源：Frost&Sullivan

在我国，随着基因治疗近年来临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续预期获批上市、相关利好产业政策的支持，市场规模也从2016年的0.15亿元快速上升至2021年的2.7亿元左右，据Frost&Sullivan预计，2025年中国CGT市场规模将达到178.85亿元人民币。

图4 中国的CGT市场规模

数据来源：Frost&Sullivan

CGT产业有望发展成为未来十年的黄金赛道，至少有10倍的市场空间。

CGT大体上包括细胞治疗和基因治疗疗法。其中，细胞治疗包含免疫细胞、干细胞等，而基因治疗包括病毒载体类和非病毒载体类。

目前，全球共有12款免疫细胞产品上市，涉及CAR-T、CIK和DC三类细胞，其中8款为CAR-T细胞，3款为DC细胞，1款为T细胞。

最 具代表性的是CAR-T细胞疗法，已上市药物的靶点包括CD19和BCMA，另外还有CD38、CD133、Siglec-6、MSLN等新兴靶点也备受关注。

表1 全球代表性CAR-T疗法上市盘点

数据来源：药智数据

对于干细胞治疗产品，目前全球有近20个干细胞治疗产品获批上市，以间充质干细胞为主，涉及的适应证包括膝关节软骨损伤修复、心肌梗死、骨或瘢痕修复、GVHD、阿尔茨海默病等。

目前干细胞疗法，韩国和欧洲各有5款批准上市，美国、日本、澳大利亚各有2款，印度、加拿大和新西兰各批准1款，中国尚未有干细胞产品被批准上市。

表2 已上市干细胞产品盘点

数据来源：药智数据

对于基因治疗产品而言，目前全球范围内有近20种核苷酸类、腺病毒或腺相关病毒载体类和溶瘤病毒获批上市。

其中核苷酸类基因疗法涉及疾病领域主要包括基因遗传性眼部疾病、代谢障碍以及神经退行性病变等。

表3 全球已获批上市的基因治疗产品（代表性）

数据来源：药智数据

未来发展展望

尽管CGT存在不确定性和风险性，但是其产品无疑是极 具潜力的赛道。

蓝鸟生物为我们展现了一番如何刷新“天价药物”的操作并成功实现商业化，预计诞生下一个百亿美元级的“重磅炸 弹”指日可待。

与此同时，我国陆续出台多个指导原则，极有力地促进使得CGT治疗领域的发展进入快车道。

目前，中国正在开展的CGT临床试验约100项，涉及大小公司约80家，极有可能是实现弯道超车的一个突破口。

未来，CGT潜在的突破口或有这些：

1、从定制化到通用化，通用型CAR-T可采用健康供体的T细胞，可进行大规模生产。可使成本降低为现在的约1/10，是目前细胞疗法最有希望突破的方向。

2、从血液瘤到实体瘤，若细胞疗法能拓展到实体瘤领域，潜在的受益人群将大幅增加。根据WHO的统计，每年新发血液瘤患者仅占癌症总新发患者的6%-7%，绝大部分患者罹患实体瘤。实体瘤的想象空间将被数十倍扩大。

3、从罕见病到常见病，目前基因疗法以治疗罕见病为主，每个适应症能治疗的患者十分有限，逐步去根治常见病，将是美好的期待。

除以上突破外，CGT的发展，将带动外包企业的发展。CGT疗法生产成本较高，且工艺流程复杂，对CDMO企业依赖度高。根据Catalent预计，CGT行业的外包率有望达到67%，远高于小分子及大分子行业的一般水平。预计在2025年全球CGT CDMO市场将达到78.6亿美元。以相关文献、ASGCT和ARM报告中的数据为基础进行测算，预计2025年行业龙头收入将达到15亿-19亿美元，市值有望突破百亿美元。

CGT的未来已来，让我们拭目以待，谁能将天价药变成平民药，谁就可能成为下一个基业长青的巨无霸。