环球观点：北海康成宣布Maralixibat/LIVMARLI在治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症的3期试验中取得积极顶线数据

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北海康成制药有限公司（以下简称‘北海康成"，股票代码"1228.HK"）， 是一家全球化的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于10月27日宣布其合作伙伴Mirum制药有限公司（纳斯达克：MIRM）发布的LIVMARLI^®（maralixibat）口服溶液在治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）安全性和有效性的第3期MARCH研究评估中，取得了积极顶线数据。

PFIC 已被纳入2018年由国家卫健委联合五部委发布的《第一批罕见病目录》。北海康成拥有maralixibat（CAN108）在大中华区开发与商业化的独家授权，用于治疗包括胆道闭锁（BA）、阿拉杰里综合征（ALGS）和 PFIC在内的三种罕见肝病。北海康成监督CAN108在中国开展治疗BA的 II期EMBARK 研究。根据海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的先行先试政策，CAN108已获批在区内用于治疗ALGS。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“祝贺Mirum在临床试验取得的成功，并期待在双方持续的共同努力下，为大中华区的罕见肝病患者带来新的治疗方案。”

关于CAN108(Maralixibat口服液)

Maralixibat口服液是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，阻断胆汁酸肠肝回圈，降低肝内和血清中的胆汁酸水准，减少由此介导的肝 脏损伤，缓解瘙痒。Maralixibat口服液是目前FDA批准的第一个也是唯一一个用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。

Maralixibat口服液除了ALGS外，其他胆汁淤积性肝病适应症的开发也进入晚期临床开发阶段，包括进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）。其中ALGS和PIFC均已被FDA授予突破性治疗及罕见病创新药的认定。

北海康成已获得Maralixibat口服液大中华区对ALGS、PFIC、BA三个适应症的开发和商业化的独家授权，同时，治疗阿拉杰里综合征的新药CAN108在国内的上市申请（NDA）获国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理并纳入优先审评。