Selinexor获欧盟孤儿药产品认定

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开拓新型癌症疗法的商业阶段制药企业Karyopharm Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：KPTI）和国际私营制药公司美纳里尼集团（以下简称"美纳里尼"）11月5日宣布，欧盟委员会已授予selinexor孤儿药产品认定，用于治疗骨髓纤维化（MF）。Selinexor于2022年5月获美国食品药品管理局（FDA）授予MF孤儿药资格。Karyopharm公司目前正在对selinexor这个同类首 款XP01抑制剂进行评估，分别作为单药用于先前接受过治疗的MF患者，以及与ruxolitinib作为联合用药用于从未接受过治疗的患者。2021年12月，Karyopharm和美纳里尼签署了独家许可协议，由美纳里尼负责NEXPOVIO®在欧洲经济区、英国和瑞士、独联体国家、土耳其和拉丁美洲针对所有当前和未来适应症的商业化。美纳里尼的全资子公司Stemline Therapeutics B.V.正在主导该药品在欧洲的各项商业化举措。

Karyopharm首席医学官Reshma Rangwala博士表示："我们对EC授予selinexor治疗骨髓纤维化的孤儿药资格感到非常高兴。继最近获得FDA授予孤儿药资格之后，此次认定继续强调了在这种极其严重疾病的治疗中，对selinexor这样具有新颖作用机制的药物有着尚未得到满足的巨大需求。我们的临床计划仍在顺利推进，我们期待着selinexor在治疗MF方面的持续发展。"

美纳里尼EMEA地区医学事务肿瘤学部门负责人Olivia del Puerto（MD LMS）表示："骨髓纤维化是一种难治型复杂骨髓疾病，治疗方案有限，我们致力于通过与Karyopharm公司的合作为患者提供新的治疗方法。在取得积极研究结果和监管部门批准之后，selinexor有望用于欧洲骨髓纤维化患者，我们对此感到十分振奋。"

关于EMA孤儿药资格

欧盟（EU）的孤儿药资格由欧盟委员会根据欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会的积极评估意见而授予。EMA孤儿药资格所面向的企业是针对影响欧盟万分之五以下人口的威胁生命或慢性致衰性疾病而进行药物开发的公司。符合EMA孤儿药品指定标准的药品有资格享受财政和监管方面的鼓励条件，包括产品获批后在欧盟10年的市场专营权、降低相关费用和获得集中营销授权。

关于MF

MF是一种罕见的骨髓癌，会破坏人体正常制造血细胞。该病会造成广泛的骨髓疤痕，导致严重贫血，从而导致虚弱和疲劳。骨髓瘢痕还会导致血小板数量减少，从而增加出血的风险。MF对男性和女性的影响程度相当，可在任何年龄发病，但通常为50岁或更年长人群。根据美国罕见病组织（NORD）的数据，该病在美国的发病率估计为每10万人中有1.5例；而相关研究显示，该病在北欧国家的发病率估计为每10万人中有0.5例。1

关于NEXPOVIO®（selinexor）

NEXPOVIO®在美国以XPOVIO®名称上市，已被欧盟委员会批准用于以下肿瘤适应症：(i)联合地塞米松治疗相关多发性骨髓瘤的成人患者，即至少接受过四种既往疗法，并且其疾病对于至少两种蛋白酶体抑制剂、两种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体是难治性的，并在最后一次治疗中显示疾病出现发展的患者；(ii)联合硼替佐米和地塞米松联合治疗既往至少接受过一种治疗的多发性骨髓瘤成人患者。NEXPOVIO®的营销授权适用于欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登、挪威和北爱尔兰。NEXPOVIO自2022年10月1日起在德国销售。

NEXPOVIO是同类首 创的口服核输出蛋白1（XPO1）抑制剂。NEXPOVIO可通过选择性地结合和抑制核输出蛋白"exportin 1"（XPO1，也称为CRM1）来发挥作用。NEXPOVIO可阻断肿瘤抑制蛋白、生长调节蛋白和抗炎蛋白的核输出，让这些蛋白在细胞核中积累，并增强其在细胞中的抗癌活性。这些蛋白质的强制核保留可以抑制大量的致癌途径，而这些途径如果不加以抑制，将会使DNA严重受损的癌细胞继续无限制地生长和分裂。