环球最资讯丨隆培促生长素中国3期临床试验52周数据首 发

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专注于内分泌相关治疗领域的创新型生物医药公司维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）11月17日首次对外公布其长效生长激素（周制剂）——隆培促生长素（lonapegsomatropin）3期关键临床试验的主要研究数据。该试验针对中国生长激素缺乏症（GHD）儿童，隆培促生长素是一种每周给药一次且释放未经修饰生长激素的前药。

研究结果表明，隆培促生长素或生长激素日制剂治疗52周后，年化生长速率（AHV）分别为10.66 厘米/年和9.75 厘米/年 (组间差异0.91，95% 置信区间：0.37 ~ 1.45，p=0.0010)，达成研究主要终点，即隆培促生长素非劣于生长激素日制剂。根据预设的统计检验，主要终点的分析结果也证实隆培促生长素优于生长激素日制剂。多个预设的敏感性分析证实了结果的稳健性。安全性结果显示隆培促生长素耐受性良好，安全性特征与生长激素日制剂相当。

目前中国已上市的生长激素绝大多数都是每日注射的短效制剂。隆培促生长素是从Ascendis Pharma引进、基于创新的"TransCon暂时连接"技术^[1]研发的一种新型长效生长激素，只需每周注射一次。注射后，连接结构以特定速率自动裂解，并以可控的方式释放未经修饰的生长激素。维昇的3期关键临床试验是一项针对中国儿童生长激素缺乏症治疗的随机、开放、阳性对照临床试验，由中华医学会儿科学分会副主任委员、华中科技大学附属同济医院儿科学系主任罗小平教授领衔作为主要研究者。

罗小平教授进一步解读主要研究数据时表示："从第13周开始，AHV在隆培促生长素组明显高于生长激素日制剂组。与基线相比，第52周的身高标准差积分(SDS)^[2]在隆培促生长素组和生长激素日制剂组分别增加1.01和0.83 (p=0.0015)；且第13周开始，隆培促生长素组身高SDS改善更明显。在52周治疗期间，两组的平均胰岛素样生长因子-1（IGF-1）SDS均增加至正常范围内且隆培促生长素组相对较高。IGF-1为肝 脏对生长激素反应时产生的一种多肽，其生理作用主要为刺激软骨细胞增殖、分化和胶原的合成^[3]。GH-IGF 的增强/拮抗系统可增强生长激素的合成代谢作用，同时减弱糖异生和脂肪分解的生长激素潜在不良效应^[4]。"

维昇药业首席执行官兼执行董事卢安邦先生表示："根据已上市产品的公开数据，隆培促生长素是目前唯一证实对比生长激素日制剂优效的长效产品，今天宣布的此项中国3期临床试验的52周关键数据，‘头对头"证实了每周一次隆培促生长素非劣且优效于生长激素日制剂，安全性与生长激素日制剂相当。本研究与全球关键性3期研究（heiGHt研究）结果一致，显示隆培促生长素治疗GHD儿童具有显著的疗效和良好的安全性，期待为中国儿童患者提供一种新型长效生长激素的治疗选择。"

隆培促生长素在大中华区以外的全球临床开发由Ascendis Pharma A/S负责，该药已分别于2021年8月和2022年1月被美国食品和药品监督管理局（FDA）及欧盟委员会（EC）批准用于儿童生长激素缺乏症。

[1] TransCon（Transient Conjugation, 暂时连接）技术，通过独特的连接结构将载体分子与有生物学活性的原型药物暂时（瞬时）连接。该技术平台由Ascendis Pharma所有，维昇药业获得Ascendis独家授权，将其旗下的内分泌疾病方案在大中华区开发、制造和商业化。

[2] 身高标准差积分（SDS）= ( 实际身高 － 同年龄同性别标准平均身高) ÷ 同年龄同性别身高的标准差

[3] 薛辛东 儿科学 八年制 （第二版）[M]. 北京：人民卫生出版社, 2010.8 ：459-462

[4] Kaplan SA, Cohen P. The somatomedin hypothesis 2007: 50 years later. J Clin Endocrinol Metab. 2007;92(12):4529-4535. doi:10.1210/jc.2007-0526