国家医疗保障局最新公告显示，百时美施贵宝旗下全球首 个且目前唯一红细胞成熟剂利布洛泽® （通用名"注射用罗特 西普")现已纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年）》（以下简称"医保目录")，用于β-地中海贫血（以下简称“β-地贫”）成人患者的治疗。这是首 款纳入国家医保目录的β-地贫创新治疗药物，有望显著减轻患者经济压力，降低输血负担，为更多患者提供创新治疗选择。新版医保目录预计于2023年3月1日起实施，各地报销流程及时间以当地政府公告为准。
作为全球首 个且目前唯一红细胞成熟剂，利布洛泽®获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）优先审评审批，于去年在国内获批上市，是十余年来首 个针对β-地贫无效造血的创新药物。不同于传统输血及祛铁治疗，利布洛泽®通过促进晚期红细胞成熟，有效降低输血依赖型β-地中海贫血患者的输血负担，同时显著降低患者血清铁蛋白，有望减少因铁过载导致的脏器损伤和死亡风险。目前，利布洛泽®已获国际地贫联盟（TIF）和中华医学会血液学分会的双重推荐，纳入《2021输血依赖型地中海贫血管理指南》和《中国输血依赖型β地中海贫血诊断与治疗指南（2022版）》（1A类推荐），成为该治疗领域的全新标准治疗。
此次纳入医保后，中国β-地贫患者长期未被满足的治疗需求将有望进一步改善，为缓解社会血源紧张、改善患者生存质量、节约关键医疗资源带来积极意义，彰显了创新药物为患者及社会带来的临床和社会价值。
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中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示：“地中海贫血是一种具有高度遗传性、致命性的重大疾病，成人患者以往一直面临治疗手段局限、经济负担严重等问题。罗特 西普的上市有效填补了创新治疗领域的空白，为患者对抗疾病提供了有力武器。在临床治疗中，实现‘用得上’和‘用得起’同步可及才能最大化患者获益。罗特 西普纳入医保后，将更好地满足患者的长期治疗需求，大大减轻患者及其家庭的经济压力。期待全国各地，特别是地贫高发地区能尽快推进政策的落地，让更多患者获益。”
β-地中海贫血是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病[1]，全球β-地贫基因携带者约8-9亿，占世界人口约1.5%[2]。在我国，广西、广东、福建、湖南、云南、贵州、四川等地是地贫高发地区。作为一种常染色体隐性遗传病，若夫妻双方均为地贫基因携带者，其下一代约有25%的可能患有重型地贫。资料显示，中国输血依赖型β-地贫成人患者约占全球可追踪成人患者数的30%[3]。相较于地贫患儿，重型成人患者往往在治疗手段、治疗依从性、经济负担、生命质量等维度面临严重挑战，输血困难、祛铁不规范、经济负担沉重等问题使得部分患者无法完成规范化治疗，导致并发症的发生和预期寿命的减少[4]。全球首 个红细胞成熟剂利布洛泽®的获批为中国成人地贫患者减轻输血负担，提高生活质量带来了新的选择。经估算，对治疗应答的中国患者年输血量有望降低约57%[5]，部分健康相关生活质量评分得以改善，并发症治疗费用相应减少。而此次纳入医保后，将有望更好地满足患者的长期治疗需求，帮助更多β-地贫成人患者获益于创新治疗。
百时美施贵宝副总裁、中国及亚洲区域市场总经理、中国区总裁陈思渊女士表示，“百时美施贵宝深耕中国40年，一直以来，我们始终聚焦于临床亟需且未被满足的严重疾病领域，通过引领科学，改变患者生命。得益于国家创新药物审评审批制度和医保政策的不断深化及改革，创新性药物的临床可及性得到大幅提高。利布洛泽®在商业上市7个月后即被纳入国家医保目录，体现了中国政府在推动创新、提高患者可及中的重要作用，也彰显了国家对创新药物价值的认可。未来，百时美施贵宝将一如既往地践行我们的承诺，通过与支付方、临床专家和卫生经济学家的协作，在中国多层次医疗保障体系中提高患者对于创新药物的可及性。”
[1] 珠蛋白生成障碍性贫血
[2] P1. Colah R, 2010
[3] PubMed, Celgene materials, Orphanet J Rare Dis. 2010; 1. Early launch countries
[4] 《中国重型β-地中海贫血成人患者疾病经济负担报告》
[5] Ali T. Taher, et al. Presented at the 26th EHA, 2021, EP1304
[6] 境外临床研究中1个单位红细胞为200-350ml浓缩红细胞，应根据中国的临床实践进行换算
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